Le défi de ce 21ème Téléthon : réussir le grand virage des traitements – 36 37
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778 millions d’euros ont été engagés par l’AFM de 1988 à 2006 pour sa mission Guérir, dont 61 millions d’euros en 2006. Des cartes du génome humain aux premiers traitements, le chemin du médicament et ses étapes...
Dès la fin des années 1980, l’AFM dessinait le chemin du médicament et ses étapes : les premières cartes du génome humain, l’identification des gènes responsables de maladies, la preuve de concept pour des thérapies nouvelles… Stratégie payante : avec 40 essais cliniques en cours ou en préparation, l’AFM entre dans l’ère des traitements, 20 ans seulement après le premier Téléthon. Il s’agit aujourd’hui de transformer les essais en véritables succès thérapeutiques, un défi ambitieux et coûteux puisqu’un essai sur l’homme coûte plusieurs millions d’euros et que la mise au point d’un médicament nécessite plus de 10 ans.
En soutenant les équipes publiques de recherche, en engageant des partenariats avec les industriels en développant des outils d’intérêt général, l’AFM n’a qu’un objectif : accélérer la mise au point des thérapeutiques pour guérir des maladies encore incurables. Du premier Téléthon en 1987 à aujourd'hui, la recherche scientifique et médicale a ainsi énormément progressé. Grâce à l’impulsion de l’AFM et au Téléthon, les pistes thérapeutiques et les essais cliniques se multiplient.
Des cartes du génome aux premiers traitements
Identifier les gènes à l’origine de la maladie
Avant le Téléthon, on ne connaissait qu’un seul gène à l’origine d’une maladie génétique neuromusculaire, celui de la dystrophine pour la myopathie de Duchenne. Grâce aux dons des premiers Téléthon, l'AFM a mis en place des outils d’intérêt général (cartes du génome notamment) qui ont permis d’accélérer l'identification de gènes en cause dans des centaines de maladies. Aujourd’hui, notamment par le biais des appels d’offres maladies rares (Institut des maladies rares et Agence Nationale de la Recherche), elle continue de financer des programmes dans ce domaine. Grâce à ces travaux, le diagnostic génétique est rendu possible pour de nombreuses maladies ainsi qu’une recherche approfondie sur les mécanismes physiopathologiques en cause. C’est dans ce sens que l’AFM est un des partenaires fondateurs de la Fondation Imagine (hôpital Necker-Enfants Malades) avec un apport financier à sa création de 2,8M€.
Comprendre les mécanismes moléculaires et cellulaires responsables des maladies
Le soutien à cette recherche fondamentale a permis d’identifier de nombreuses cibles thérapeutiques. Cela passe aussi par la compréhension des mécanismes fondamentaux de la formation, la dégénérescence et la régénération du système nerveux central, du système nerveux périphérique, du cœur ou les mécanismes de l’immunité. L’AFM s’est engagée dans le développement des thérapeutiques avec la volonté de ne négliger aucune piste. Elle encourage toutes les initiatives qui émergent des laboratoires, soutient les travaux précliniques et, lorsqu’une nouvelle piste prometteuse se confirme, s’attache à identifier les maladies rares potentiellement candidates à cette technique et à soutenir les essais cliniques sur les maladies « modèles ».
Aujourd’hui, au-delà du concept originel de gène-médicament (transfert d’un gène thérapeutique au cœur d’une cellule), des pistes nouvelles se dégagent (chirurgie du gène, greffes de cellules souches, pharmacologie agissant sur des voies biochimiques nouvelles) avec des applications potentielles pour de très nombreuses maladies rares ainsi que pour des maladies fréquentes (maladie de Parkinson, d’Alzheimer, insuffisance cardiaque, vieillissement, dégénérescence maculaire liée à l’âge).
Evaluer chez l’Homme les pistes thérapeutiques
Les premiers essais cliniques des thérapies nouvelles développées avec le concours de l’AFM grâce aux dons du Téléthon ont débuté dès la fin des années 1990. Thérapie génique du déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (DICS-X, la maladie des « bébés-bulles), thérapie cellulaire de l’infarctus du myocarde, thérapie cellulaire de la maladie de Huntington : dès l’année 2000, des premiers résultats prometteurs sont publiés. De nombreux essais concernant d’autres maladies sont lancés.
Les moyens mis en œuvre
• Des appels d’offres : 350 programmes de recherche et 60 bourses doctorales ou
post-doctorales financés chaque année ; 80 projets scientifiques « maladies rares », soutenus via les appels d’offres de l’Agence Nationale de la Recherche et de l’Institut des maladies rares (en 2005 et 2006)
• Une véritable politique de sites et de plateformes : AP-HP (Necker, Cochin, Pitié-Salpêtrière…), pôle nantais, Ecole vétérinaire de Maisons-Alfort, Marseille-Nice, Genopole d’Evry
• Des programmes stratégiques : 17 projets de 500K€ à plusieurs millions d’euros par an pendant plusieurs années
• Des partenariats institutionnels : INSERM, CNRS, CEA, AP-HP, Universités, Ministère de la Recherche et Ministère de la Santé…
• Des partenariats industriels (biotechs et sociétés pharmaceutiques), toujours dans une logique de retour au malade
• Des partenariats associatifs : soutien financier à d’autres associations comme Vaincre la Mucoviscidose ou Rétina France ; création et financement d’Eurordis, association européenne réunissant 300 associations européennes de maladies rares ; consortium stratégiques avec d’autres associations internationales majeures comme la MDA (Muscular Dystrophy Association) ou Duchenne Parent Project ; Fondation Imagine (Necker) dont l’AFM est un partenaire fondateur
• Des actions auprès de la Communauté Européenne, par le biais d’Eurordis, ayant permis par exemple une réglementation particulière pour les médicaments orphelins (449 médicaments désignés orphelins depuis 1999, dont 33 autorisations de mise sur le marché pour le bénéfice potentiel d’1,6 million de malades en Europe).
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